Заметили ошибку в тексте?
Выделите её мышкой и
нажмите Ctrl + Enter

Альтернативный взгляд

«Альтернативная история, уфология, паранормальные явления, криптозоология, мистика, эзотерика, оккультизм, конспирология, наука, философия»

Мы не автоматический, тематический информационный агрегатор

Статей за 48 часов: 31
18 +

Очевидец: Если Вы стали очевидцем НЛО, с Вами произошёл мистический случай или Вы видели что-то необычное, то расскажите нам свою историю.
Автор / исследователь: У Вас есть интересные статьи, мысли, исследования? Публикуйте их у нас.
!!! Ждём Ваши материалы на e-mail: info@salik.biz или через форму обратной связи, а также Вы можете зарегистрироваться на сайте и размещать материалы на форуме или публиковать статьи сами (Как разместить статью).

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию
Среднее время прочтения:

Источник:
С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию

Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) – это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества «деталей» (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене.

- Salik.biz

Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.

Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности.Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности.

Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка.

При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.

Владимир Кузнецов


Записал:

SALIK

Санкт-Петербург
info
+50
Я не автоматический, тематический информационный агрегатор! Материалы Salik.biz содержат мнение исключительно их авторов и не отражают позицию редакции. Первоисточник статьи указан в самом начале.

Поделиться в социальных сетях:


Оцените:
+19
392
RSS
Нет комментариев. Ваш будет первым!
Загрузка...

   Подписывайтесь на наш канал в YouTube:   Подписаться